新华网北京7月8日电（宫晓倩）健康是促进人的全面发展的必然要求。近年来，虽然医疗领域取得了巨大进步，但许多缺少可及药品、治疗方法少的疾病仍然广泛存在，严重影响着人们的生命健康。对此，研发针对这些无药可治及难治性疾病的特药显得尤为迫切及重要。
为推进健康中国建设，提高人民健康水平，中国出台了一系列鼓励医药创新、完善用药保障的政策。国务院印发的《“十四五”国民健康规划》中明确表示，鼓励新药研发创新和使用，加快临床急需重大疾病治疗药物的研发和产业化。此外，《“健康中国2030”规划纲要》也明确指出，巩固完善国家基本药物制度，推进特殊人群基本药物保障。完善罕见病用药保障政策。
作为首批扎根中国的跨国药企之一，赛诺菲长期致力于创新药品研发，尤其在特药领域深度布局，这与中国的众多举措十分切合。近日，赛诺菲全球副总裁，特药业务全球负责人Bill Sibold接受新华网采访时表示：“疾病对人类生命质量产生了巨大影响，作为一家以患者为中心、坚持创新的制药企业，赛诺菲一直以来深耕特药领域，为守护人类健康寻找新的突破。尤其最近几年，在‘全力致胜’战略引领下，我们通过不断挖掘创新潜力，将重点放在开发和推出免疫性疾病、肿瘤和罕见病治疗领域的‘同类首创’和‘同类最佳’药物上，我们看到最近取得的一系列突破已经为患者带来了新的治疗机会和希望。”
Bill Sibold，赛诺菲全球副总裁，特药业务全球负责人
聚焦核心治疗领域 为无药可治及难治性的疾病提供特药解决方案
多年来，赛诺菲专注于为无药可治及难治性的疾病提供治疗药物，涵盖了包括免疫疾病、肿瘤、罕见病、罕见血液病和神经科学在内的核心治疗领域。
2019年，赛诺菲提出“全力致胜（Play to Win）”战略。在该战略的指引下，赛诺菲的布局重点也转向特药领域，优先考虑并加快完善了特药的发展策略。赛诺菲2021年财报显示，特药首次成为赛诺菲销售额最高的业务部门。
赛诺菲特药近年来的飞速发展，得益于其立足自主创新的药品研发思路。Bill Sibold表示：“赛诺菲特药通过研发革命性创新疗法，为患者及其家庭带来生命的希望。为寻找最佳治疗方案，我们不断挖掘潜力，近期在免疫和肿瘤治疗领域开发的突破性疗法，为医生和患者带来了全新的治疗选择。与此同时，赛诺菲在罕见病治疗领域也继续保持着领先优势。”
据介绍，在免疫炎症领域，赛诺菲度普利尤单抗是全球首个治疗成人中重度特应性皮炎的靶向生物制剂，它为2型炎症性疾病患者带来了很大的获益。2021年度普利尤单抗销售增长52.7%，产品需求呈显著增长态势。除此之外，赛诺菲还致力于开发新一代能够改变2型炎症之外的其它慢性炎症性疾病治疗格局的药物。
在肿瘤治疗领域，赛诺菲积极加强抗肿瘤产品管线的布局，其战略是建立一个涵盖皮肤癌、血液肿瘤、乳腺癌和肺癌的高质量的资产组合，聚焦于有可能改变患者护理格局的四大主要产品。
在罕见病治疗领域，赛诺菲在溶酶体贮积症（LSDS）治疗方面有着很强的专业基础。目前，赛诺菲团队正着手研发治疗法布雷病、戈谢病和庞贝病等罕见病的开创性药物；与此同时，也在大力推进用于治疗GM2神经节苷脂沉积症（包括Tay-Sachs病、AB变异型和Sandhoff病）及酸性鞘磷脂酶缺乏症的新药研发。在创新产品之外，赛诺菲还积极联手生态圈合作伙伴，打造罕见病领域“早发现、早诊断、能治疗、会管理”的诊疗样板，让更多溶酶体贮积症（LSDS）患者得到更快的确诊和规范治疗。
“特药产品的研发现在已经占到我们制药研发总投资的95%，与2017年相比增加了约50%。”Bill Sibold介绍，目前赛诺菲特药的研发管线项目包括91项临床研究，其中有34个项目处于临床三期或已提交NDA待监管批准。这些候选产品中有一部分是新分子药物，还有一部分是现有产品的新适应症或新配方的开发。
不断探索中国患者未被满足的需求 提升创新药物可及性
改革开放初期，赛诺菲便早早地进入到中国，见证并参与了中国医药卫生事业的飞跃发展。在华历经40年，赛诺菲始终将中国视作企业发展的战略核心。
“在特药领域，赛诺菲已在中国耕耘了20余年，在此过程中，我们不断探索中国患者未被满足的需求，并与中国政府以及行业伙伴密切合作，携手提升创新药物对中国患者的可及性和可负担性。”Bill Sibold说。
为满足百姓的用药需求，中国不断深化药品审评审批制度改革，出台了一系列关键举措，加快新药上市。例如，2017年发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，为推动药品医疗器械的创新，营造积极的法规环境。2018年公布《临床急需境外新药审评审批工作程序》，患者急需的境外已上市新药开启了“绿色通道”。
“中国的药监和医疗改革为赛诺菲特药提供了非常好的机遇，让赛诺菲可以更早、更快地将创新产品带到中国市场。”Bill Sibold说。
据悉，过敏、炎症等免疫系统疾病呈现不断增长趋势，成为中国人民面临的巨大健康挑战。其中，中度至重度特应性皮炎主要由2型炎症引起，它不仅仅是一种皮肤病，更是一种难治性的系统性免疫疾病。
近年来，赛诺菲持续耕耘免疫领域。2020年，度普利尤单抗在华获准上市，用于治疗成人中重度特应性皮炎，从获批到上市仅用了25天的时间，上市后5个月该药又被纳入国家医保目录。随着2021年9月青少年特应性皮炎适应症以及2022年2月6岁及以上儿童特应性皮炎适应症的获批，度普利尤单抗在中国已有三个获批适应症，让更多年龄层的中国患者能够获益。
“度普利尤单抗是全球首个获批治疗成人中重度特应性皮炎的靶向生物制剂，它的批准、上市和纳入国家医保都体现了‘中国速度’，通过加快突破性疗法的可及性，满足了迫切的临床需求。”Bill Sibold表示，“未来我们也将继续拓展免疫管线，力争成为免疫领域的领跑者，为患者提供更广泛、全面的治疗方案”。
此外，在今年的《政府工作报告》中，明确强调要“加强罕见病研究和用药保障”。
作为在中国率先推进罕见病治疗发展的跨国药企之一，赛诺菲长期以来通过与政府、行业协会等战略伙伴的积极合作，共同提升中国罕见病的诊疗水平，并寻求多元化的支付解决方案，致力于改进和解决中国罕见病患者“病无所依”、“医无所药”、“药无所保”的三大困境，加速中国罕见病事业的发展。Bill Sibold表示，近年来，随着罕见病药品加速审评政策的推出，行业对创新支付解决方案的不断探索，以及在各相关方的共同努力下，越来越多的罕见病患者实现了长期的用药可及。
不过值得注意的是，还有许多患有“超级罕见病”的患者，仍然面临着巨大的药费负担。目前国内对“超级罕见病”尚无完整定义，而苏格兰、新加坡、澳大利亚等国则将病率小于 1/50,000 的疾病定义为“超级罕见病”。治疗超罕病的高值药物，由于患病人群极小、病情极其严重或致残致死、疗法在临床上急需且不可被替代、相应的研发和生产成本也较高，导致治疗费用高昂，患者用药负担极其沉重。
对此，Bill Sibold建议，“当务之急是建立一个由不同利益相关方共同参与的多层次的医疗保障体系，以减轻患者的负担，兼顾药物可及性的提升和行业的可持续发展。赛诺菲将积极推动在中国探索可持续的罕见病生态系统，最终造福于我们的患者。”
