为进一步提升我国ITP在诊断、分型及治疗方案合理选择等方面的临床管理水平，助力临床医生提高规范化诊疗能力，复旦大学附属中山医院血液科程韵枫教授详细解读了ITP诊断要点，以及ITP临床治疗新策略、研究新突破。

  问题一：在临床上，如何准确诊断原发免疫性血小板减少症（ITP）？有哪些关键的诊断要点？

  程韵枫教授：ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。ITP的诊断仍基于临床排除法，须除外其他原因所致血小板减少。ITP主要通过血常规检查来确定，当血小板计数低于正常值时，我们称之为血小板减少。为了确诊，需要在两三天到一周内进行两次外周血常规检测，以确保是单一的血小板减少，没有其他血细胞异常，如血红蛋白和白细胞异常，或者仅有因出血增加导致的缺铁性贫血。

  血小板减少主要分为免疫性和非免疫性两大类，其中免疫性又分为原发免疫性和继发免疫性。在诊断过程中，如果患者出现血小板减少，首先需要判断是否为免疫性原因。如果是免疫性的，还需要进一步寻找可能引起继发性免疫性血小板减少的原因，如其他自身免疫性疾病。

  在临床上，除了血常规和外周血涂片镜检外，还需排除其他继发性血小板减少症，即自身免疫性疾病、甲状腺疾病、淋巴系统增殖性疾病、骨髓增生异常综合征（MDS）等所致继发性血小板减少；血小板消耗性减少；药物所致血小板减少；同种免疫性血小板减少；妊娠期血小板减少；先天性血小板减少及假性血小板减少。因此，临床医生需要结合临床经验和实验室检查结果来综合鉴别诊断。

  当患者被诊断为ITP时，医生需要考虑患者是否需要治疗以及如何治疗。血小板减少主要有两个原因，一是血小板生成减少，二是外周血小板破坏增多。目前，ITP治疗的主要目标是防止出血并将血小板计数维持在安全水平以上。

  在制定ITP的治疗方案时，医生遵循个体化原则，鼓励患者参与治疗决策，兼顾患者意愿，在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平，减少出血事件，关注患者健康相关生活质量。通常以血小板计数30×109/L作为是否需要治疗的指标。对于血小板计数≥ 30×109/L、无出血表现且不从事增加出血风险工作、无出血风险因素的ITP患者，可予以观察随访。若患者有活动性出血症状（出血症状评分≥2分），不论血小板减少程度如何，都应给予治疗；对于血小板计数低于30×109/L，尤其是低于20×109/L的ITP患者，出血风险增加，需要及时进行规范化治疗。

  问题二：在本次进博会上，治疗药物备受瞩目，您如何看待这些创新药物在治疗ITP方面的临床价值？未来该领域可能迎来哪些新的突破或机遇？

  程韵枫教授：在中国，近年来可用于治疗ITP的TPO受体激动剂如雨后春笋般涌现，为ITP患者带来临床治疗效果的一大飞跃。今年，也有创新药获批了新的适应证，为ITP患者带来了新的曙光。在ITP治疗领域，TPO受体激动剂类药物的上市为患者带来了巨大的获益，提高了患者的生活质量和疗效。除了TPO受体激动剂，还有很多新药也正在探索中，并已在一些病例中显示出良好的疗效。这些前沿研究和新药物的开发，有望为更多难治性ITP患者带来更多获益。随着相关研究的不断创新与深入，我们有理由相信这些新的治疗方法将为ITP患者提供更多的治疗选择和更好的治疗效果。