新华网北京11月13日电（吴起龙）“如今定义一款药是否真正具有创新价值，早已不只是看它是否安全有效，更重要的是回答：有没有填补治疗空白，能不能改变临床实践，是不是满足未被满足的患者需求。”百时美施贵宝（BMS）副总裁、中国研发负责人朱正缨博士在接受新华网采访时说。

当前，中国医药产业正在加速迈向“以临床价值为导向”的高质量发展阶段。如何围绕疾病负担与患者需求进行创新药研发，并将科学突破更快转化为患者可及的治疗选择，已成为行业关注的重要课题。

自2020年启动公司在中国的2030战略以来，百时美施贵宝深耕肿瘤学、血液学、免疫学、心血管、神经科学五大核心疾病领域，已在中国引入20个创新产品和适应症，其中绝大多数为同类首创（First-in-Class）或同类最佳（Best-in-Class），也包括同疾病领域价值首创（First-in-Disease）。在朱正缨看来，引入多少创新产品并非最终目标，关键在于让科学创新转化为患者可感知的长期获益。

百时美施贵宝（BMS）副总裁、中国研发负责人朱正缨博士（右）做客新华网

与健康中国同频：以“患者需求”定义“创新价值”

“从‘以治病为中心’到‘以健康为中心’，是从‘治已病’到‘防未病’、从延长生存到提高生命质量的转型。”朱正缨认为，“这不仅体现了国家健康战略的升级，也为如何定义创新药的‘价值’指明了方向”。

这种转变，也直接反映在患者的真实需求与诊疗的真实场景中。以肿瘤领域为例，过去患者最迫切的诉求是“活下来”，而如今，越来越多的患者期待“活得更久、活得更好”。患者需求正从单纯延长生存，延伸到生活质量改善、疾病长期管理和全面健康获益。

正是基于这样的变化，BMS布局的核心疾病领域，与中国疾病负担谱及“健康中国”战略高度契合，既覆盖重大疾病，也关注人口老龄化带来的深层健康挑战。

在朱正缨看来，患者需要的不只是创新药物。从疾病教育、早期筛查、精准诊断，到规范治疗、长期管理和康复支持，疾病管理链条上的每一个环节都会影响患者体验和健康结局。

“我们关注的不仅是把创新药带给患者，更希望与各方伙伴共同推动疾病全病程管理优化，让创新转化为患者看得见、感受得到的长期获益。”她说。

加速创新引入：从“全球同步”到“多元注册”

近年来，中国持续完善从早期开发、临床研究、审评审批到生产供应、患者可及和开放合作的全链条支持体系，为高质量创新提供了更成熟、更高效的生态环境。

在这一过程中，如何通过制度创新进一步保护创新成果、激发研发活力，成为行业关注的重要议题。今年，药品试验数据保护制度受到广泛关注，也被视为完善创新药激励机制的重要一步。

“稳定、透明、可预期的政策环境，是企业勇于创新、持续创新的重要支撑。”朱正缨表示，药品试验数据保护作为中国药品知识产权保护的重要制度安排，对创新药研发尤为关键。其意义不仅在于鼓励研发一款新药，更在于支持持续挖掘创新药的临床价值，让其有机会覆盖更多疾病、惠及更多患者。

这背后，是创新药物研发高投入、长周期、高风险的客观规律。行业数据显示，约90%的候选药物在进入首次人体试验后未能最终获批上市。对于聚焦同类首创、同类最佳以及同疾病领域价值首创的企业而言，研发挑战更为突出。

得益于中国创新生态和监管环境的持续优化，百时美施贵宝近年来不断加快创新产品和适应症在中国的开发与引进，并提出与全球“同步研发、同步注册”，不落下任何一个能够惠及中国患者的产品和适应症。

朱正缨表示，自公司实施2030战略以来，有两个常态化变化值得关注：一是研发速度的同步，二是注册路径的多元。

以血液领域创新药iber为例，中国递交上市申请的时间与全球首个递交市场仅相差3个工作日，目前已通过优先审评审批程序在中国正式获批。另一个例子是全球首个红细胞成熟剂罗特西普，在骨髓增生异常肿瘤适应症开发中，公司从项目早期就与监管机构保持充分沟通，采用桥接开发策略，整合全球与中国临床数据进行分析，在保证科学严谨的同时加快研发和注册进程。

此外，百时美施贵宝全球首个PD-1抑制剂目前在中国已获批14个适应症，覆盖肺癌、胃癌、肝癌、结直肠癌等中国人群高发瘤种；全球首个口服靶向TYK2抑制剂继获批用于中重度银屑病后，今年又获批用于银屑病关节炎。

朱正缨认为，持续拓展适应症、挖掘药物在不同疾病领域中的临床价值，也是创新成果惠及更多患者的重要路径。

不止于一款创新药：从“单点突破”到“平台创新”

当创新能够更快引入中国后，新的命题随之而来：如何持续释放创新价值，让更多患者从中获益？BMS给出的答案，不仅在于引进产品，更在于持续深耕底层科学机制和平台创新。

这一思路也体现在最新获批的创新产品上。今年9月，iber通过优先审评审批获批上市，可联合达雷妥尤单抗和地塞米松用于治疗既往接受过至少一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。 “这是全球首个以微小残留病（MRD）阴性完全缓解数据为关键依据获批的多发性骨髓瘤药物。”她说。

朱正缨介绍，多发性骨髓瘤是血液系统第二常见恶性肿瘤，目前仍无法彻底治愈，多数患者经历“缓解-复发-再缓解-再复发”，而MRD阴性正逐渐成为临床公认的重要治疗目标，代表更深层的疾病控制。

iber是BMS基于靶向蛋白降解（CELMoD）平台开发的首款药物，其研发基础源于获诺贝尔化学奖认可的“泛素-蛋白酶体系统”研究。

“传统小分子的逻辑是‘抑制’致病蛋白，相当于‘踩刹车’。CELMoD则借助人体天然的‘泛素-蛋白酶体系统’，将致病蛋白精准识别后降解清除，相当于直接把疾病的‘发动机’从细胞内移除。”朱正缨解释，这一机制还能增强T细胞和NK细胞功能，诱导更强抗肿瘤免疫反应。

依托这一平台，BMS已布局iber、mezigdomide和golcadomide三款创新药物。除了已经获批上市的iber外，mezigdomide也已获中国突破性治疗品种认定并纳入优先审评，显示出平台型创新从“单点突破”向“持续赋能”延伸的潜力。

从真实世界出发：“本土洞察”贡献“全球创新”

在朱正缨看来，真实世界证据（RWE）也应成为创新全生命周期的重要组成部分，而非药物上市后的“附加题”。

今年，百时美施贵宝与香港大学、粤港澳大湾区国际临床试验所合作开展阿扎胞苷真实世界研究，依托大湾区高质量医疗数据，产出支持监管决策的真实世界证据。相关成果已用于支持阿扎胞苷在中国的新药上市申请，并获国家药品审评中心受理。

“随着数据质量、研究方法学和监管科学体系不断完善，真实世界研究将进一步融入创新全链条，推动形成从发现需求到满足需求的创新闭环。”朱正缨说。

在她看来，真实世界研究、临床实践积累和创新生态的持续完善，正在赋予中国更重要的创新价值。中国的角色已不再局限于创新成果的引入和应用，而是逐步从“创新受益者”成长为“创新贡献者”。

基于这一趋势，今年4月，百时美施贵宝在北京亦庄启用首个中国创新中心，并与上海创新研发中心形成协同。朱正缨介绍，这一布局不仅有助于将全球前沿创新更快引入中国，也将推动“源自中国”的创新资产、临床洞察和研发经验融入全球研发体系。

面向未来三至五年，百时美施贵宝将从“广度、深度、速度”三个维度回应患者需求：在广度上，围绕五大核心领域提供更丰富、更个体化的治疗选择；在深度上，持续挖掘创新资产的临床价值；在速度上，坚持与全球同步研发、同步注册，让创新成果更快惠及中国患者。

“今天的中国不仅是全球创新的重要参与者，更正逐步成为创新资产、临床洞察和研发经验的重要贡献者。”朱正缨表示，“我们希望持续发挥中国创新生态的优势，与各方伙伴共同推动创新成果惠及更多中国乃至全球患者。”