异基因造血干细胞移植是恶性血液病患者实现生存的关键手段之一。然而,很多患者在移植术后仍有发生并发症的风险,如移植物抗宿主病(GVHD),即俗称的“排异”。根据临床表现,该疾病可分为急性移植物抗宿主病(aGVHD)和慢性移植物抗宿主病(cGVHD),即“急性排异”和“慢性排异”。尤其是慢性排异,早期症状容易被忽视,若未能及时进行规范防治,将严重影响患者的生活乃至生存质量。每年2月17日是移植物抗宿主病日,致力于联合患者、医护人员等社会各界力量,提升对移植术后排异的认知,帮助更早实现疾病管理,最终改善患者生活。
贵州省血液病研究所所长、贵州医科大学附属医院血液科主任王季石教授表示:“近年来,我国异基因造血干细胞移植技术快速发展。作为移植术后的典型并发症之一,慢性排异是造血干细胞移植术后患者面临的重大挑战之一,由于早期症状多样且不典型,患者需把握对cGVHD早筛、早诊、早治的黄金准则,避免延误最佳干预时机。”
贵州省血液病研究所所长、贵州医科大学附属医院血液科主任王季石教授
王季石教授表示:“慢性移植物抗宿主病在异基因造血干细胞移植后发生率为30%-70%,更是异基因造血干细胞移植两年以上晚期非复发性死亡的首要原因。该疾病会累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、胃肠道、肝脏、生殖器、关节筋膜或骨关节等多个组织和器官,有超50%的患者在诊断时已是中至重度。”
贵州省医学会血液学分会青年委员、贵州医科大学附属医院血液内科主治医师詹雲教授指出:“由于许多患者在移植后更多聚焦于原发病的复发问题,对于慢性排异等并发症容易忽视。慢性排异初期很多症状具有混淆性,因此需要持续筛查鉴别进行诊断,从而尽早开始治疗。尽早治疗的目的在于尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态,可以在cGVHD管理同时保留移植物抗白血病效应,具有早期管理cGVHD同时降低原发肿瘤的复发几率的双重价值。唯有尽早干预才能最大程度降低原发病复发和cGVHD等并发症发生和进展的风险。”
贵州医科大学附属医院血液内科主治医师詹雲教授
而在治疗过程中,患者也容易出现反复情况。对此,詹雲教授补充:“在治疗层面,超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后,仍需二线或更后线的治疗,患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。目前二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物,近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物。”
值得一提的是,部分cGVHD的创新疗法已纳入新版国家医保目录。詹雲教授介绍:“cGVHD的治疗需围绕维持免疫稳态与逆转纤维化这两大核心目标展开。虽则创新疗法可及性不断增强也有助于推动治疗关口前移,帮助更多患者达成规范化管理的目标。”
詹雲教授提醒:“移植手术的成功是患者迈向重生的第一步,随着造血干细胞移植等技术发展,白血病等疾病也并不可怕,同时在更多创新疗法的支持和尽早规范化管理下,cGVHD也能相对很好应对。只要遵医嘱管理好移植、排异、感染等问题,患者一般一年多可以重回生活岗位。同时建议患者在移植三年内保持三个月或半年一次复诊,三年后一年一次复诊频率,建立长期管理意识。未来,我们期待通过学科创新,推动多学科协作体系的构建,进一步优化cGVHD全流程管理路径,在移植物抗宿主病日之际,也希望患者重获健康,早日回归社会。”




