华润双鹤全资子公司北京双鹤润创科技有限公司（以下简称“双鹤润创”）自主研发的DC6001片收到美国食品药品监督管理局（FDA）药物临床试验默示许可，获准在美国推进针对青少年黄斑变性（Stargardt病）的临床试验。此前，该药品已在2025年12月19日获得中国国家药品监督管理局颁发的《药物临床试验批准通知书》，此次中美双获批标志着中国在视网膜疾病治疗领域实现了从“跟跑”到“并跑”的重要跨越。

青少年黄斑变性（Stargardt病）是由ABCA4基因突变引发的遗传性视网膜退行性罕见病，全球发病率约为1/10,000。患者多在12-20岁的青少年时期发病，核心症状为中心视力进行性丧失，最终可能导致法定盲，给患者家庭及社会带来沉重负担。据统计，我国Stargardt病患者预计达12万人，而目前全球范围内尚无针对该疾病的获批治疗药物，临床需求亟待满足。

针对这一未被满足的临床需求，双鹤润创自主研发了DC6001片。作为一款新型口服疗法，该药物通过减少维生素A类毒素（A2E）在视网膜的积累，实现对黄斑变性的治疗或进展减缓。系统性临床前研究结果显示，DC6001片具备良好的安全性和有效性，有望成为同类靶点中的最优候选药物，为全球Stargardt病患者带来全新治疗希望。

双鹤润创在该药品的全球研发布局中已取得多项关键进展。2025年9月23日向FDA提交DC6001片罕见儿科疾病药物（RPDD）认定申请，并于同年11月24日顺利获批，此次FDA临床试验默示许可的获批，进一步验证了该药品研发思路的科学性与全球认可度。

作为央企创新代表，DC6001片中美双获批是企业坚持创新驱动发展的重要成果。未来，将持续推进科学严谨的临床试验工作，以高标准、高质量推进创新药研发进程，切实回应社会对罕见病治疗的关切，为全球青少年黄斑变性患者提供可及、有效的治疗选择，助力中国创新药走向国际舞台。